自体造血干细胞移植（Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation, ASCT），核心是采集患者自身健康造血干细胞，经超低温冻存备用；再用大剂量化疗 / 放疗清除体内病变细胞（肿瘤、异常免疫细胞），最后回输冻存干细胞，重建正常造血与免疫功能，相当于给造血系统做一次 “备份重启”。
造血干细胞是所有血细胞（红细胞、白细胞、血小板）的 “种子”，主要存在于骨髓中，少量分布在外周血。自体移植与异基因移植（需他人作为供者）的核心区别在于：无需配型、无移植物抗宿主病（GVHD）风险、安全性更高、恢复更快，但缺少移植物抗肿瘤效应，复发风险相对略高。它是目前血液肿瘤、难治性自身免疫病的标准治疗手段之一，临床应用成熟，患者获益明确。
一、核心治疗流程：四步完成 “生命重启”
（一）干细胞动员与采集
治疗第一步是 “收集种子”：先通过注射粒细胞集落刺激因子等药物，将骨髓内的造血干细胞 “动员” 到外周血中，再使用血细胞分离机采集外周血干细胞。该过程无需骨髓穿刺，操作类似献血，安全且微创。采集量达到临床标准后，干细胞会经程序降温处理，在 - 196℃液氮中冻存，可长期保存备用。
（二）预处理（清髓 / 清瘤）
患者进入层流无菌病房后，将接受大剂量化疗 ± 局部放疗，这一步骤被称为 “预处理”。其核心目的是最大限度清除体内残留的肿瘤细胞或异常免疫细胞，同时清空骨髓内的 “空间”，为后续回输的干细胞着床、增殖创造适宜条件。预处理是治疗的关键环节，也是副作用相对集中的阶段，需在医护人员严密监护下进行。
（三）干细胞回输
预处理结束后，冻存的自体干细胞会被快速复温，通过静脉输注的方式回输到患者体内。干细胞会随血液循环自动 “归巢” 到骨髓，开始启动自我更新和分化程序，逐步重建患者的造血系统和免疫系统。回输过程类似常规输血，患者通常无明显痛苦。
（四）造血重建与恢复期
回输后 2–4 周，患者体内的白细胞、血小板、红细胞会逐步恢复到安全水平，免疫功能也会缓慢重建。这一阶段的核心任务是预防感染、出血和贫血等并发症，医护人员会通过抗感染药物、成分输血、营养支持等方式帮助患者度过 “骨髓空虚期”。待血常规、免疫指标稳定后，患者即可转出层流病房，进入后续的巩固治疗或维持治疗阶段，全程治疗周期约 4–6 周。
二、临床适应症：哪些疾病能从中获益
（一）血液系统恶性肿瘤（核心适应症）
多发性骨髓瘤：65 岁以下、体能状态良好的患者，自体移植是一线标准治疗方案，可显著延长无进展生存期与总生存期，是目前该疾病疗效最优的治疗手段之一。
淋巴瘤：包括霍奇金淋巴瘤、侵袭性非霍奇金淋巴瘤等，在化疗达到完全缓解后，通过自体移植巩固疗效，能大幅降低复发率，使患者 5 年无进展生存率显著提升。
急性白血病：低危 / 中危急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病患者，若首次治疗达到完全缓解、微小残留病检测为阴性，且无合适异基因供者时，自体移植是重要治疗选择，其移植相关死亡率远低于异基因移植。
（二）难治性自身免疫性疾病
对于常规药物（如激素、免疫抑制剂）治疗无效、病情反复发作的重症自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮、多发性硬化、硬皮病等，自体移植可通过清除异常免疫细胞、重建免疫耐受，帮助患者实现长期缓解，显著改善生活质量。
（三）其他实体瘤
高危神经母细胞瘤、睾丸癌等实体瘤，联合自体移植可提高根治率，尤其适用于对化疗敏感、易复发的儿童或成人实体瘤患者的巩固治疗，能进一步降低远处转移风险。
三、核心优势与风险：客观认知，科学获益
（一）核心优势（公众最关心的实用价值）
无需配型、无供者限制：彻底解决 “找不到合适供者” 的治疗困境，缩短等待时间，让患者及时启动治疗，避免病情延误。
无排异风险：因使用自身细胞，完全避免了异基因移植中最危险的移植物抗宿主病（GVHD），安全性大幅提升，70 岁以下、体能状态良好的老年患者也可耐受。
恢复快、并发症少：造血与免疫重建周期较短，感染、出血等严重并发症的发生风险更低，患者住院时间更短，整体治疗费用也低于异基因移植。
生活质量高：无需长期服用抗排异药物，移植后可快速回归正常生活、工作，对患者心理状态和家庭生活影响较小。
（二）主要风险与注意事项
预处理相关毒性：大剂量化疗 / 放疗可能导致恶心呕吐、口腔黏膜炎、肝肾功能损伤、心脏毒性等副作用，多数为暂时性反应，通过对症治疗可逐步缓解。
感染与出血：移植后 1–3 周，患者处于 “骨髓空虚期”，白细胞、血小板水平极低，易发生严重感染、出血，需在层流病房内进行严格防护和支持治疗。
复发风险：由于缺少异基因移植特有的移植物抗肿瘤效应，部分血液肿瘤患者的复发率略高于异基因移植，需在术后定期复查，并遵医嘱完成巩固 / 维持治疗，降低复发概率。
生育影响：预处理药物可能对生殖功能造成损伤，有生育需求的患者，建议在移植前提前冷冻精子或卵子，保留生育机会。
四、临床价值与公众健康意义
自体造血干细胞移植是精准、高效、安全的成熟治疗技术，已让全球数百万患者获益：多发性骨髓瘤患者 5 年总生存率提升至 60%–70%；淋巴瘤患者的长期缓解率显著提高；难治性自身免疫病患者摆脱了长期依赖激素、免疫抑制剂的困境，重获健康生活。
对公众而言，这项技术打破了 “血液病只能靠化疗、无有效根治手段” 的认知误区，为原本治疗希望渺茫的患者提供了治愈或长期生存的可能；同时，其微创采集、无需配型、低排异的特点，降低了治疗门槛，让更多老年患者、无供者患者获得了治疗机会，在提升疾病治愈率、改善患者生活质量、减轻社会医疗负担等方面具有重大公共卫生与健康传播价值。
【信息来源】
[1]中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组。成人急性白血病自体造血干细胞移植中国专家共识 (2024 年版)[J]. 中华血液学杂志，2024, 45 (7): 637-645.
[2]Huang X, Wu D, Zhang X, et al. Chinese consensus on autologous stem cell transplantation for adult acute leukemia (2024)[J]. Chin J Hematol, 2024, 45(7): 637-645.
[3]中国医师协会血液科医师分会。多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植中国专家共识 (2023 年版)[J]. 中华血液学杂志，2023, 44 (5): 369-376.